完全治愈 抗癌重大新突破！基因疗法治好白血病患者

2月2日，据ABC新闻报道，宾夕法尼亚大学的研究者表示，他们已经用一种基因疗法成功治愈了两名白血病患者，这种疗法可以将患者自己的免疫细胞转化为微小的癌细胞杀手。

其中一名患者——75岁的奥尔森（Doug Olson）表示：“我现在身体很好，仍然很活跃，直到2018年还在跑半程马拉松。的确是治好了（This is a cure）。他们不会轻易使用这个词。”

白血病也就是俗称的血癌，是因为骨髓造血细胞产生不正常增生，进而影响骨髓造血功能的恶性疾病。2010年，奥尔森接受了被称为CAR-T细胞疗法治疗，十多年后，他的身体里已没有癌症的迹象。另一名患者——退休狱警路德维格（Bill Ludwig）也有类似的结果。

周三发表在《自然》（Nature）杂志上的一项研究描述了这些成功案例。研究者表示，这些案例表明，CAR-T细胞疗法可以立即攻击癌细胞，然后在体内停留数年，并在体内进化以控制疾病。这种“活药物”现在被世界上成千上万的人用来治疗某些血癌。

研究作者之一朱恩（Carl June）表示：“基于这10年的研究结果，我们现在可以得出结论，CAR-T细胞确实可以治愈白血病患者。”

这种一次性疗法包括收集患者自身的T细胞和对免疫系统至关重要的白细胞，并在实验室对它们进行基因改造，这样它们就能发现并攻击癌细胞。经改造的细胞以静脉注射方式回到患者体内。

奥尔森接受治疗时，已经与白血病抗争多年了。1996年，当医生诊断他患有慢性淋巴细胞白血病时，他以为自己只剩“几个月”的寿命。

研究人员说，随着时间的推移，这些被改造的细胞不断进化，许多变成了与抗癌细胞一起工作的“辅助”细胞，这些辅助细胞最终占了大多数。

研究作者梅伦霍斯特（J. Joseph Melenhorst）说，他们能够使用新技术分离和分析这些细胞，这让他们“非常清楚”这些细胞是如何在患者体内存活的。

圣路易斯华盛顿大学的戈巴迪（Armin Ghobadi）是癌症基因和细胞免疫疗法方面的专家，他称这些发现“令人难以置信”。虽然“治愈”这个词很少用于癌症，但他表示，这些患者“多半”已被治愈。

朱恩表示，目前，数以万计的患者正在接受CAR-T细胞疗法治疗。该疗法已经被包括食品和药物管理局（FDA）在内的世界卫生机构批准用于治疗某些血癌。FDA于2017年首次批准了一种由宾大和制药商诺华（Novartis）开发的用于儿童白血病的CAR-T疗法。

科学家们希望CAR-T疗法在未来得到更广泛应用。去年，CAR-T细胞疗法被批准用于治疗多发性骨髓瘤，这是成人最常见的骨髓恶性肿瘤。根据白血病和淋巴瘤协会的数据，白血病、淋巴瘤和骨髓瘤占美国去年190万新发癌症病例的不到10%.

朱恩说：“但是科学上的巨大挑战是如何使这种方法在实质固态瘤中发挥作用，像那些在肺、结肠和其他地方的癌症。”

即使在血癌中，该疗法也面临着种种挑战，如治疗费用昂贵，光是药物就要花费数十万元。而且还有严重副作用的风险，包括被称为“细胞因子释放综合症”的免疫过度反应，以及脑肿胀等神经系统相关问题。