中国开拓制药的新冠特效药声明引怀疑 FDA称无临床

5月14日，据路透社报道，中国生物技术公司开拓药业有限公司（Kintor Pharmaceutical Limited）在此前4月25日宣布，该公司治疗新冠的药物普克鲁胺已在美国的一项三期临床试验中“完成了首例患者入药和给药”，4月26日受到该消息影响其股价上涨了20％以上。但根据美国实验网站上发布的消息，该公司尚未给任何患者服药，开拓公司的声明引人怀疑。

据悉，开拓在4月26日宣布，获得美国FDA批准普克鲁胺（Proxalutamide）的III期临床试验，已在美国的临床中心完成首例受试者入组及给药。

开拓药业首席医学官董恂玮博士表示：“普克鲁胺获得美国FDA同意启动治疗新冠的注册性III期临床试验，对于开拓药业来说是一个重大里程碑。我们计划在美国、欧盟、南非和巴西等国开展多国多中心的普克鲁胺治疗轻中症新冠男性患者的III期临床试验，在临床试验过程中与美国FDA和其他国家药监部门保持紧密沟通，高质高效地完成这个关键注册性III期临床试验。”

自3月1日以来，因为开拓宣传自己的新冠药物的进展，这家在香港上市的公司的股价几乎翻了两番，开拓制药的市值从3月1日的66亿港元飙升至234亿港元（30亿美元）。

路透社指出，根据开拓在网站上发布的临床试验公告文件，显示加州肠胃病学家Zeid Kayali是负责该试验的主要医生，但Zeid Kayali医生告诉路透社记者，他没有负责该试验，截至5月初，该公司尚未给任何患者服药，这与该公司在描述该研究的公告文件中所说的相矛盾。 Kayali医生拒绝进一步置评，而是将问题转给了开拓制药。

开拓首席财务官卢燕（Lucy Lu）回应称，Kayali医生只是其审判调查员之一。她拒绝对该公司关于患者用药的公告发表进一步评论，也拒绝透露其他调查员或负责试验的机构的名字，称该信息为“机密信息”。公司没有义务发布此类信息。 

但是，路透社指出，许多制药公司通常会提供具体领导其临床试验的医生、研究组织或者医疗机构的详细信息，以确保患者安全和科学数据的有效性。

前美国食品药品管理局（FDA）首席科学家，两次担任FDA专员的史蒂芬·奥斯特罗夫（Stephen Ostroff）表示，开拓制药缺乏透明度，以及公司声明中的前后矛盾之处，使该公司的公告声明成为“危险信号”。

另一个危险信号是开拓制药反复吹捧巴西对普克鲁胺药物的研究，其有效率如此之高，以至于FDA首席科学家奥斯特罗夫和其他制药专家表示很难相信。

巴西的一项研究说，服用普克鲁胺的重症新冠患者者的死亡风险降低了92％，奥斯特罗夫说，如果属实，那将是“惊人的非凡成就”。

圣保罗HCor研究所所长亚历山大·卡瓦尔坎蒂（Alexandre Cavalcanti）称其研究报告的作者是“业余的”，并表示，鉴于全球为寻找有效的新冠药物而作的努力，其降低死亡率的有效性实在令人难以置信。

5月14日周五，开拓制药股票在香港早盘交易中短暂下跌，但在此后交易中上涨超过4％，使其连续第三日上涨。

新冠药物的进度报告推高股票价格

路透社指出，普克鲁胺药物目前没有监管部门批准，因此无法出售。巴西对该药的研究尚未经过同行评审或发表，但开拓制药在3月的新闻发布会上发布了其研究结果的简短介绍，推广了他们的发现。

开拓首席执行官童友之在3月11日宣布巴西试验结果的声明中说：“基于积极结果，我们预计普克鲁胺可能会成为全球对抗新冠的重要工具。”当天，开拓制药的股价上涨了近9％。

开拓的首席财务官卢燕没有回答路透社的置评请求。

开拓巴西临床研究报告的作者之一，布朗大学皮肤病学教授卡洛斯·万比尔（Carlos Wambier）驳斥了FDA专家的批评意见，并称其结果“非常令人鼓舞”。

总部位于北京的股票经纪公司China Renaissance的分析师在4月2日的客户报告中，引用了开拓制药的医学进度报告，以证明“未来使用普克鲁胺进行治疗的可能性很大”。他们给予该股“买入”的建议，并将目标价定为50.75港元。开拓药业的股票目前的交易价格约为66港元，在此前4月底达到了创纪录的82港元。

招银国际（CMB International）驻香港的分析师山姆·胡（Sam Hu）说：“开拓股价主要受与新冠相关的临床进展的推动。”

巴西监管机构质疑开拓的研究结果

卢燕说，开拓正在与巴西联邦药物健康监管机构安维萨（Anvisa）进行谈判，进行自己的临床试验。安维萨在一份声明中说，开拓制药没有提出任何正式进行审核的要求。

两名不愿透露姓名的安维萨工作人员质疑巴西普克鲁胺药物的研究结果，称结果报告中没有详细的数据或证据。安维萨的一名工作人员将演示文稿描述为营销报告而非科学报告。巴西卫生部在3月份的技术说明中得出结论，“该药物的可用证据仍在初期，”有关安全性和有效性的结果信息有限。

开拓制药最初将普克鲁胺设想为一种癌症治疗方法，然后才转向治疗新冠。卢燕告诉路透社，在评估了先前的肿瘤学研究和巴西临床研究后，FDA允许该公司进入第三阶段临床试验，跳过了第一阶段和第二阶段。但是她拒绝分享FDA颁发该许可的任何文件。

FDA拒绝评论开拓制药或其新冠药物。FDA前首席科学家奥斯特罗夫说，开拓制药将早期的肿瘤学试验以及可疑的巴西研究报告用作第三阶段新冠药物试验的捷径，这是令人担忧和反常规的。他补充说，该公司对有关其临床试验的基本问题的答复是回避的。

他说：“大多数制药公司，尤其是与新冠药物相关的公司，都将对他们正在进行的试验类型持开放态度。”